「まいたけ」の機能性に関しては、「しいたけ」に次いで研究が進んでおり、子実体に含まれるβ-1-3-Dグルカンは抗腫瘍活性を示すことが解明されています。また、子実体の抽出成分である「Dフラクション」や「グリフォラン」に強い抗がん作用のあることも報告されており、「マイタケDフラクション」として実用化されています。さらには、まいたけ子実体の粉末が後天性免疫不全症候群（エイズ）の症状を緩和する効果のあることも報告されています。
その他、マウスへの経口投与試験により、血圧降下作用や糖尿病にも効果のあることが判明しています。 　
とかくきのこ類の機能性については、伝承的な効能が多く、科学的なエビデンス（証明）に欠ける面が多いのですが、「まいたけ」は比較的新しく開発されたきのこであることから、他のきのこに比べて臨床面での実用化に向けた研究が進んでいると言えます。そのため、栽培の歴史が浅い割には世界的に衆目を集めているきのこであるため、日本国内のみならず生産規模の拡大や栽培技術の導入が期待されています。